ファイザー株式会社（本社：東京都渋谷区、代表取締役社長：五十嵐啓朗）は本日、抗TFPIモノクローナル抗体「ヒムペブジ®皮下注150mgペン〔一般名：マルスタシマブ（遺伝子組換え）〕。以下、本剤」を発売しました。
ヒムペブジ®皮下注150mgペン製剤写真
本剤はプレフィルドペン型の注入器を用いて、体重換算の必要がない固定用量で、週1回皮下へ自己投与する製剤です。従来の治療法に代わりうる選択肢として、12歳以上かつ体重35㎏以上の、血液凝固第VIII因子または第IX因子に対するインヒビターを保有しない血友病Aと血友病Bの患者さんの治療負担を軽減し、QOLの向上に貢献します。
ファイザー株式会社 取締役 執行役員 スペシャルティケア部門長の宮原京子は次のように述べています。
「本日ヒムペブジ®皮下注150mgペンを発売できたことを嬉しく思います。週1回皮下投与の利便性を備え、国際共同第3相試験で有効性と安全性が確認された本剤が、本剤の適応対象となる血友病AおよびBの患者さんの治療の新たな選択肢として、QOLの改善に少しでも貢献できれば幸いです。当社は今後とも関連学会および医療従事者の皆さまと協業し、透明性の高い情報提供を通じ、本剤の適正使用の推進とを進めてまいります。また、血友病関連情報ウェブサイトを通じ、患者さん、ご家族、医療従事者のお役に立てる有益な情報を提供してまいります」
本剤は成人および青年のインヒビターのない血友病A（先天性血液凝固第VIII因子欠乏）または血友病B（先天性血液凝固第IX因子欠乏）患者を対象とした国際共同第3相試験（BASIS試験）の結果等に基づき、「血液凝固第VIII因子または第IX因子に対するインヒビターを保有しない先天性血友病患者における出血傾向の抑制」に関する製造販売承認を2024年12月27日に取得しました。本剤では一定数の症例が集積されるまで、本剤が投与されたすべての患者さんを対象とした、特定使用成績調査（全例調査）を実施いたします。なお、本剤は2022年2月25日、厚生労働省から、「インヒビターを保有する先天性血液凝固第VIII因子又は第IX因子欠乏患者の出血傾向の抑制」を対象とした希少疾病用医薬品の指定を受けています。
＜参考情報＞
ヒムペブジ®について
ヒムペブジはヒトIgG1モノクローナル抗体であり、外因系血液凝固カスケードの主要な阻害因子である組織因子経路インヒビター（TFPI）を阻害することにより、外因系凝固経路を増強します。
血液凝固第VIII因子または第IX因子に対するインヒビター非保有の血友病Aまたは血友病B患者における出血傾向抑制のために定期投与する、調製不要な固定用量の皮下投与製剤です。
米国では米国食品医薬品局（FDA）から2024年10月11日、欧州では欧州委員会（EC）から2024年11月18日に承認を取得しました。
血友病について
血友病Aおよび血友病Bはそれぞれ血液凝固第VIII因子または第IX因子の欠乏により血液凝固機能に異常をきたす遺伝性疾患です。血友病は、凝固因子補充療法として凝固因子製剤を出血時に投与する出血時補充療法、出血予防を目的に定期的に投与する定期補充療法、または非凝固因子製剤による治療が行われます。凝固因子補充療法により、血友病Aで約20%、血友病Bで約3%の患者さんに凝固因子に対するインヒビターが産生されます1。インヒビターが産生されると、凝固因子補充療法による止血が困難となります。血液凝固異常症全国調査 令和5年度報告書2では、日本における推計患者数は血友病Aが約5,800人、血友病Bが約1,300人と報告されています。
BASIS試験について
BASIS試験は、成人および青年（男性、12歳以上75歳未満、体重35kg以上）の、血液凝固第VIII因子の活性が1%未満または血液凝固第IX因子の活性が2%以下であるインヒビター非保有の血友病A（先天性血液凝固第VIII因子欠乏）または血友病B（先天性血液凝固第IX因子欠乏）患者を対象とした、一方向クロスオーバー、非盲検、多施設共同、国際共同第3相試験です。
前治療として凝固因子出血時補充療法を受けた患者では、6ヵ月間の観察期間に凝固因子出血時補充療法を行った後に12ヵ月間の投与期間にヒムペブジを週1回投与して、観察期間と投与期間の年間出血率等のデータを比較しました。
前治療として凝固因子定期補充療法を受けた患者では、6ヵ月間の観察期間に凝固因子定期補充療法を行った後に12ヵ月間の投与期間にヒムペブジを週1回投与して、観察期間と投与期間の年間出血率等のデータを比較しました。
本試験でヒムペブジは、観察期間と投与期間の比較において、インヒビター非保有の血友病Aまたは血友病B患者の治療を要した出血事象の年間出血率（ABR：Annual Bleeding Rate）を凝固因子出血時補充療法で92％、凝固因子定期補充療法で35%それぞれ減少させました。安全性プロファイルは第1/2相試験結果と一貫しており、患者の3％以上に発生した主な有害事象は、注射部位反応およびそう痒症でした。
血友病関連情報ウェブサイト「ヘモフィリアライフ」について
当社では、血友病患者さん、ご家族、医療従事者などのお役に立てる情報を掲載したウェブサイト「ヘモフィリアライフ」を提供しています。ここでは、血友病の基礎知識や治療、関節ケアや体操のエクササイズ、医療費助成制度など幅広い情報を掲載しています。また、血友病治療の進歩により患者さんがより健康でアクティブな生活が送れるようになってきている昨今、その生活をより良く長く維持し、患者さんの「やりたいこと」を実現し続けていくためには、患者さんとご家族、医師や看護師などの方々とのコミュニケーションが重要です。その点を踏まえ本サイトでは「血友病未来会議」というコンセプトのもと、血友病患者さんの未来に向け、患者さんと、関係される方々の間で確認しておきたいテーマを設定して、各場面のコミュニケーションのお役に立つことを目的とした情報も提供しています。詳細は下記からご覧ください。
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