ファイザー株式会社（本社：東京都渋谷区、代表取締役社長：原田明久）は、本日、遺伝子治療に関する意識調査の結果を発表しました。
この調査結果は、一般の方10,000人を対象に「遺伝子治療という言葉を聞いたことがあるか」を問い、「聞いたことがある」と回答した人の中で、有効な回答が得られた829人の回答を分析したものです。
ファイザーは今回の調査結果を受け、遺伝子治療に関する正しい情報を、今後さらに医療従事者や患者さん・ご家族だけでなく、広く一般の方にも届け、新たな治療選択肢が正しい理解の下、必要とされる方に届くよう尽力してまいります。

主な調査結果は以下の通りです。

◆ 「遺伝子治療」という言葉を聞いたことのない人は30% （n=10,000）
「遺伝子治療という言葉をどの程度知っていますか」の質問に対し、「初めて聞いた」と回答した人は30%にのぼりました（図1）。

◆ 遺伝子治療への「誤解や理解不足がある人」は98.4% （n=829）
遺伝子治療の理解度を問う質問において、全問正解したのは1.6%で、残りの98.4%は間違った選択や「わからない」と回答し、遺伝子治療に対して多くの人に誤解・理解不足がありました（図2）。

◆ 遺伝子治療への「印象」がネガティブな人は46%、ポジティブな人は51.5% （n=829）
 遺伝子治療に対する最も強い印象について、「怖い、危険、不安」とネガティブな印象を回答した人は46%で、「期待している、革新的、他の治療法より優れている」とポジティブな印象を回答した人は51.5%でした。

◆ 過去1年間で、遺伝子治療に関する情報を「見聞きしなかった」人は71.5% （n=829）
 自分で調べた場合を除いて、過去１年間で遺伝子治療に関する情報を見聞きしなかった人は71.5%でした。見聞きしたことのある人のうち、84.7%はメディアから情報を得ていました。

【調査概要】
調査期間：2024年9月13日～2024年9月18日
調査対象：47都道府県の20代以上の男女（スクリーニング調査10,000人、本調査829人）
※医薬関連業種や遺伝子治療に関わる患者さん・ご家族を除いた一般の方
調査方法：インターネット調査
＊その他の調査結果は、こちらの参考資料をご参照ください。 

【臨床遺伝専門医・山形 崇倫先生のコメント】
今回の調査結果から、一般の方々に遺伝子治療という言葉自体がまだ浸透していないことや、遺伝子治療への誤解・理解不足がある実態が明らかとなり、啓発の重要性が示されました。
遺伝子治療は新しい技術ですので未知の部分もありますが、今まで治療法がなかった患者さんには希望ともなる画期的な治療法です。今後実用化例が増加するであろう遺伝子治療が、誤解や理解不足をそのままに治療選択肢から除かれてしまわれないよう、患者さんのみではなく、社会全体が遺伝子治療とはどういうものなのか、また、その効果と課題を正しく理解することが必要です。
また調査結果で、遺伝子治療へのネガティブな印象を減少させるために効果的なものとして、「報道」「企業や官公庁の情報サイト」「医療従事者」「身近な患者さん」からの情報が増えることが多く挙げられているように、多角的な情報発信が行われることも重要です。
遺伝子治療が適切に発展するように、さまざまな角度から、正しい情報発信が行われることを願っています。

●専門医プロフィール
山形 崇倫（やまがた・たかのり）
地方独立行政法人 栃木県立リハビリテーションセンター 理事長兼所長。
日本遺伝子細胞治療学会（認定医・理事）、日本人類遺伝学会（臨床遺伝専門医／指導医・評議員）、日本小児神経学会（専門医・監事）、日本小児遺伝学会、American Society of Gene and Cell Therapy（アメリカ遺伝子細胞治療学会）などの学会に所属。専攻分野は、遺伝子治療、臨床遺伝学、分子遺伝学、小児科学、小児神経学、発達障害、先天代謝異常。

【調査実施の背景】
遺伝性疾患はDNAの塩基配列が異常を起こすことで引き起こされる疾患で、日本では指定難病とされている338疾患のうち55％を占めています¹⁾。
遺伝性疾患の治療には遺伝子治療が大きな役割を果たすことが期待されており、すでにいくつかの遺伝子治療（製品）が実用化されています。世界では遺伝子治療製品の開発数が増加しており、今後ますますその実用化例は増加していくと考えられています²⁾。ファイザーでも遺伝子治療の開発に取り組んでおり、新たにもたらされるイノベーションについて、さまざまな情報が溢れる中、患者さんの誤解や理解不足が適切な治療選択の妨げになることがないよう、社会全体で正しく理解することが不可欠であると考えています。
こうした背景を踏まえ、ファイザーは遺伝子治療に対する意識を明らかにするため本調査を実施しました。

1）厚生労働省　第2回ゲノム医療推進法に基づく基本計画の検討に係るワーキンググループ資料（2024年2月14日）
https://www.mhlw.go.jp/content/10808000/001208019.pdf 
2）医薬産業政策研究所　実用化の進む遺伝子治療の現状と将来展望
https://www.jpma.or.jp/opir/news/065/05.html 

【ファイザーの希少疾病・遺伝子治療に関する取り組み】
ファイザーは30年以上にわたり、希少疾病領域に注力してきました。現在のポートフォリオは、血液、内分泌/代謝、神経、心臓の4つの領域にまたがっています。低分子、高分子/モノクローナル抗体(mAb)、さらには遺伝子治療など、研究開発中のモダリティは次世代の画期的な治療法となり、現在の標準治療では不十分な希少疾病を有する患者さんにとっての希望となる可能性を秘めています。また、新たな治療選択肢を開発するだけでなく、それが実現したときには、すみやかに必要としている患者さんにお届けすることも、私たちの使命です。
情報発信の必要性が浮き彫りになった今回の調査結果を受け、今後とも、遺伝子治療への理解を深めるウェブサイトの運営やコンテンツの制作などを通じ、情報提供に努めてまいります。

ファイザーについて：患者さんの生活を大きく変えるブレークスルーを生みだす

ファイザーはサイエンスとグローバルなリソースを活用し、人々が健康で長生きし、生活を大きく改善するための治療法をお届けしています。私たちは、革新的な医薬品やワクチンを含むヘルスケア製品の探索・開発・製造における品質・安全性・価値の基準を確立するよう努めています。ファイザーの社員は、生命や生活を脅かす疾患に対するより良い予防法や治療法を提供することで、日々、世界中の人々の健康に貢献しています。世界有数の革新的医薬品企業の責務として、信頼できる医療に誰もが容易にアクセスできるように、世界中の医療従事者、政府、地域社会と協力しています。人々の期待に応えるため、私たちは175年以上にわたり前進し続けてきました。詳細はホームページ、公式SNSをご覧ください。

（米ファイザー本社）www.pfizer.com 
（日本法人）www.pfizer.co.jp、Instagram  、X